ТОП 20 ІННОВАЦІЙ В МЕДИЦИНІ ЗА ОСТАННІ 20 РОКІВ

 

«Нобелівська» РНК-інтерференція для лікування рідкісних генетичних захворювань

У 1998 році Ендрю Фаєр і Крейг Мело описали механізм РНК-інтерференції (процес пригнічення експресії гена після його транскрипції за допомогою малих молекул РНК). У клітинах тварин, рослин і грибів цей механізм дає змогу контролювати активність тих чи інших генів. У 2006 році за свої дослідження вони отримали Нобелівську премію в галузі фізіології або медицини. А у 2018 і 2019 роках Food and Drug Administration (FDA) схвалив два препарати, дія яких побудована на тому самому механізмі — Patisiran і Givosiran.

Patisiran призначений для лікування спадкової амілоїдної полінейтропії (захворювання периферійних нервів). Під час цього захворювання в людей синтезується «мутована» форма білка транстиретину. Patisiran блокує на певному етапі синтез «неправильного» білка й у такий спосіб зменшує прояви хвороби. За таким самим принципом Givosiran допомагає боротися зі ще одним рідкісним захворюванням — гострою нирковою порфірією. Ймовірно, механізм РНК-інтерференції вдасться використовувати для лікування деяких інших генетичних захворювань.

 

Друкування препаратів на 3D-принтері

У 2015 році FDA схвалило Spritam — перший препарат, створений за допомогою технології 3D-друкування. Для його виготовлення використовується раніше відома активна речовина — леветирацетам, яку застосовують в лікуванні епілепсії. «Надруковані» цією речовиною таблетки на вигляд звичайні, але здатні майже миттєво розчинятися навіть у невеликій порції води.

Технологія 3D-друкування дає змогу створювати таблетки з точно заданим вмістом активної речовини, тобто розраховані на конкретного пацієнта з його індивідуальними потребами. Вони також дають змогу додавати в препарати найрізноманітніші смакові домішки, але це, швидше, приємний бонус до можливостей серйозної технології.

 

Лікування гепатиту C

За даними Всесвітньої організації охорони здоров’я, у світі понад 70 мільйонів людей хворіють на хронічний гепатит C. Багато хто з них може не знати про свій діагноз, оскільки тривалий час хвороба може протікати безсимптомно. Але у великої частини хворих згодом розвивається рак або цироз печінки.

У 2013 році на світовому ринку з’явився Sofosbuvir, а після нього ще кілька препаратів, які дають змогу вилікувати гепатит C різних генотипів у більшості пацієнтів усього за кілька місяців і з мінімальними побічними ефектами. Це без перебільшення революція в лікуванні гепатиту C, проти якого, до речі, досі немає вакцини.

 

Секвенування ДНК

У 1953 році група британських дослідників зуміла зрозуміти будову ДНК — молекули, у якій міститься вся інформація про те, як влаштований і працює організм будь-якої живої істоти, зокрема, й людини. Без цього відкриття важко уявити майже будь-яке з досягнень медицини, описане в цьому проєкті.

Технології XXI століття дають змогу «розшифрувати» ДНК будь-якої конкретної людини, знання особливостей якої дозволить швидше і точніше ставити діагноз, призначати цільову, найбільш ефективну терапію, давати не узагальнені, а більш конкретизовані рекомендації щодо профілактики або якнайшвидшої реабілітації після хвороби. Лікар зможе оцінити ризики захворювання та скорегувати стратегію лікування.

 

Вітрифікація ембріонів і яйцеклітин

У репродуктивній медицині з різних причин виникає потреба зберегти впродовж якогось часу ооцити (жіночі статеві клітини) або ембріони. Наприклад, жінка має терміново пройти лікування, яке може пошкодити її статеві клітини.

Отже, потрібно зберегти їх у належному стані, а потім, коли організм буде готовий, продовжувати рід з використанням допоміжних репродуктивних технологій. Якщо заморозити статеві клітини або ембріони звичайним способом, то всередині клітин утворяться кристали льоду, які можуть їх просто знищити. Метод вітрифікації передбачає, що клітини або ембріон дуже швидко (набагато швидше, ніж секунда) охолоджується до температури -198°С. Завдяки цьому кристали не утворюються, а речовина всередині клітин переходить у стан, що схожий на скло (in vitro з латини «у склі»). Потім, якщо їх «відігріти», то навіть через 30 років клітини будуть у чудовому стані. Сьогодні цей метод успішно використовується в репродуктивній медицині.

 

 

Генна терапія лейкозу та лімфоми

У 2017 році FDA схвалило два препарати: Kymriah для лікування гострого B-клітинного лімфобластного лейкозу та Yescarta для лікування деяких різновидів лімфом. Щоб створити такі препарати, у конкретного пацієнта беруть Т-лімфоцити — один із різновидів імунних клітин. У ці клітини «вбудовують» особливий ген, який відповідає за вироблення особливого білка — химерного антигенного рецептора (CAR). Після цього генетично-модифіковані Т-лімфоцити повертають назад в організм людини, де вони за допомогою свого нового рецептора атакують і знищують ракові клітини. Вартість такої терапії складає понад $400 тис., застосовується вона в тих випадках, коли інші методи виявляються неефективними.

 

Молекулярна класифікація раку молочної залози

Рак молочної залози — найчастіший різновид раку серед жінок. Якщо подивитися на нього на молекулярному рівні, то виявиться, що це, фактично, не одне захворювання, а різні. Вони мають різний прогноз і потребують різного лікування. Створення молекулярної класифікації раку молочної залози дало можливість індивідуалізувати лікування для кожного пацієнта, аби забезпечити максимальні шанси на успіх.

 

Bionics — біонічні протези кінцівок

Протези людських рук створюються не одну сотню років, але тільки в XXI столітті за своїми можливостями вони стали наближатися до справжніх людських рук. Завдяки тому, що такі протези «зчитують» м’язові імпульси людського тіла, з їхньою допомогою можна робити звичні рутинні операції: користуватися смартфоном, вмикати світло, носити сумку, тримати столові прибори та багато іншого. Є моделі різних розмірів, як для дорослих, так і для дітей. Технологія стрімко розвивається і вже є розробки, які дають змогу за допомогою біонічних рук не тільки маніпулювати предметами, але і відчувати їх у буквальному сенсі цього слова.

Біонічні протези ніг максимально підлаштовуються під характер руху людини й дають змогу ходити й бігати майже так само добре, як і рідні.

 

Генна терапія in vivo

Є ціла низка захворювань, зумовлених перебудовою у певному гені. Оскільки наші гени дані нам від моменту зачаття, їх неможливо замінити, а отже, вилікувати таке захворювання. Тепер з’явився абсолютно новий клас препаратів: вони доставляють «справні» копії гена в потрібні клітини людського організму, там ці гени виробляють «правильний» білок. Це й називається генною терапією in vivo, тобто у живому організмі.

Luxturna — перший препарат із таким принципом дії, схвалений FDA у 2017 році. Він призначений для лікування одного з різновидів амаврозу Лебера — рідкісного спадкового захворювання сітківки.

Zolgensma був схвалений у США у 2019 році. Він працює за схожим принципом, але призначений для лікування деяких типів спінальної м’язової атрофії.

 

Лікування важких форм бронхіальної астми

На бронхіальну астму в усьому світі хворіють 235 мільйонів людей різного віку, і вона є найпоширенішим хронічним захворюванням серед дітей. За даними ВООЗ, за 2015 рік від неї померло 383 тис. осіб. Є препарати, які допомагають контролювати астму й підвищують якість життя хворих, однак в низці випадків вони не є ефективними.

Тоді може використовуватися препарат Оmalizumab, схвалений FDA у 2003 році. Принцип його фармакологічної дії полягає в тому, що він зв’язується в організмі з імуноглобуліном Е, що відіграє важливу роль у розвитку алергічної реакції та блокує її. Препарат також використовують для лікування хронічної кропив’янки.

 

Технології 3D-друкування людських органів або їхніх частин

Сучасна трансплантологія дуже успішно пересаджує різні людські органи, але проблема в тому, що в будь-якій країні їх бракує. Розвивається кілька напрямів, щоб цю проблему розв’язати. Один із них — технології 3D-друкування, за допомогою яких частини людського тіла буквально друкуються живими клітинами, на кшталт того, як друкуються деталі автомобіля. Але справжніх складних органів, якими вже можна замінити хворі людські, поки немає.

Минулого року, наприклад, ізраїльські вчені представили серце, «складене» з людських клітин. Щоправда, розміром воно з кроляче та скорочуватися не здатне, але це поки що. Зате вже сьогодні за допомогою 3D-друкування компанія Organovo, наприклад, створила об’ємну модель печінкової тканини ExVive™, яка може успішно застосовуватися для проведення різних медико-біологічних досліджень.

 

Імунотерапія онкологічних захворювань

У 2018 році Джеймс Еллісон і Тасуку Хондзьо отримали Нобелівську премію в галузі фізіології або медицини за те, що зрозуміли, як можна «розблокувати» імунну систему людини та змусити її боротися проти ракової пухлини. Завдяки їхнім відкриттям уже створені препарати, які працюють за таким принципом — Ipilimubab, Pembrolizumab, Nivolumab.

Клінічні випробування показали, що вони набагато ефективніше дають змогу лікувати меланому (рак шкіри) та деякі інші різновиди онкологічних захворювань. Наприклад, виявилося, що після лікування комбінацією Ipilimubab та Nivolumab пацієнтів із пізньою стадією меланоми більш ніж половина з них прожили як мінімум 5 років. Раніше до цього терміну доживало лише 5 % таких пацієнтів.

 

Перший препарат для лікування спінальної м’язової атрофії

Спінальна м’язова атрофія (СМА) — це рідкісне захворювання, але одночасно й головна причина смерті немовлят серед усіх генетичних захворювань. У разі СМА уражені особливі нервові клітини — мотонейрони, через що й не можуть нормально працювати м’язи. Хвороба може мати різні ступені тяжкості, у крайньому разі вона стає причиною смерті. Досі захворювання неможливо вилікувати, але у 2016 році FDA схвалило перший препарат, здатний стримувати його прогрес Spinraza (nusinersen), а вже в наступного року його схвалило European Medicines Agency.

Під торговою маркою Spinraza препарат виробляє компанія Biogen. Вартість однієї ін’єкції в США становить 125 тис. доларів. В Україні, де за оцінками спільноти пацієнтів живе приблизно 200 хворих на СМА, препарат офіційно не зареєстрований.

 

 

Робот-асистована хірургічна система «da Vinci»

Робот-асистована хірургічна система «da Vinci» (англ. Da Vinci Surgical System) — апарат для проведення хірургічних операцій. Маса апарату — 500 кг. Система складається з двох блоків, перший призначений для хірурга-оператора, а другий — чотирирукий робот-маніпулятор — є виконавчим пристроєм. Одна з «рук» робота тримає відеокамеру, що передає зображення оперованої ділянки, дві інші в режимі реального часу відтворюють рухи хірурга, а четверта «рука» виконує функції асистента хірурга. На 2015 рік побудовано понад 3000 таких апаратів, і сьогодні тисячі таких систем працюють у різних країнах (зокрема, і в Україні). Загалом з їхньою допомогою проведено понад 6 мільйонів операцій різного характеру.

 

Генно-інженерні аналоги інсуліну

Під час цукрового діабету велика кількість пацієнтів змушені регулярно приймати гормон інсулін для того, щоб регулювати вміст глюкози в крові. Починаючи з кінця минулого століття, на ринку з’явилася ціла низка генно-інженерних  аналогів людського інсуліну. Від «природної» молекули вони відрізняються однією або декількома амінокислотами в тій чи іншій ділянці. Водночас вони виконують ту саму функцію, що і справжній інсулін, але можуть відрізнятися від нього за деякими характеристиками, наприклад, мають більш пролонговану дію або ж починають діяти дуже швидко. До таких препаратів належать Insulin Lispro, Insulin Aspart, Insulin Detemir, Insulin degludec тощо, відомі під різними торговими марками. Такі препарати дають змогу підвищити якість життя пацієнтів із цукровим діабетом.

 

Штучне серце

Пересадження серця на сьогодні не є найскладнішою операцією з погляду техніки. Але проблема в тому, що донорських органів бракує в усьому світі й численні пацієнти змушені довго чекати своєї черги. Якщо рідне серце вже не може виконувати свої функції, його тимчасово може замінити штучне. Дослідження зі створення таких пристроїв почалися ще в середині минулого століття, а перші успішні спроби його застосування були зроблені наприкінці ХХ століття.

У 2004 році FDA схвалило Total Artificial Heart американської компанії SynCardia як тимчасовий «міст» для пацієнтів, які чекають пересадження донорського серця. За даними компанії, сьогодні вона є єдиним виробником комерційно доступних штучних сердець. Total Artificial Heart отримали понад 1700 пацієнтів у різних країнах, що дало змогу сумарно подовжити їм життя на 600 років.

Різні інші моделі штучних сердець у різних країнах перебувають на різних стадіях розробки або випробувань.

 

Біонічне око

Ретинальні імпланти дають змогу частково повернути зір людям, що страждають на важкі захворювання сітківки, як-от макулодистрофія або пігментний ретиніт. Такий пристрій складається з двох частин: внутрішньої й зовнішньої. Перша хірургічним способом поміщається в око людини. Друга — це камера, розміщена на окулярах, і пристрій для оброблення інформації. Камера приймає світлові сигнали, вони обробляються й через бездротовий зв’язок передаються всередину ока. Внутрішня частина генерує електричні сигнали, які через зоровий нерв надходять у мозок. Такі імпланти поки не можуть повернути повноцінний зір, але дають сліпій людині змогу бачити контури інших людей і предметів, а також впевненіше орієнтуватися на місцевості. У 2015 році такий пристрій – Argus IIамериканської компанії Second Sight Medical Products — вперше було успішно застосовано для лікування макулодистрофії.

 

Безпечна пренатальна діагностика хромосомних порушень

Є ціла низка методів, що дають змогу дізнатися про можливі особливості або проблеми зі здоров’ям у дитини ще задовго до того, як вона з’явилася на світ. Простий приклад — ультразвукова діагностика, але є й інші. Вони можуть бути точними, але, на жаль, пов’язані з ризиком для плода або матері.

У 2011 році з’явилася нова технологія пренатальної діагностики – NIPT (Non-Invasive Prenatal Testing). Вона дає змогу з високою точністю вже з 10 тижня вагітності визначити хромосомні порушення, що спричиняють синдрому Дауна та деяких інших. Щоб пройти NIPT, майбутній матері потрібно лише здати венозну кров. Це безпечна процедура, яка не може серйозно нашкодити ні самій жінці, ні майбутній дитині. У крові матері є генетичний матеріал дитини, за яким за допомогою сучасних методів аналізу можна виявити можливі порушення.

Втім, цей метод, як і будь-який інший, має використовуватися тільки за показаннями й у деяких, поодиноких випадках здатний давати неправдиві результати. Метод NIPT доступний в Україні.

 

Вакцина проти вірусу Ебола

Летальність хвороби, викликаної вірусом Ебола, у середньому становить 50 %, але може досягати позначки 90 %. Найбільший спалах захворювання стався у 2014–2015 роках у Західній Африці й забрав понад 28 з половиною тисяч людських життів.

Розроблення вакцини проти вірусу Ебола проводилося в різних країнах. Але тільки у 2019 році FDA схвалило rVSV-ZEBOV (під торговою маркою Ervebo її виробляє компанія Merck). Випробування вакцини проводилися під час спалаху в Західній Африці й показали, що вона ефективно захищає від зараження. ВООЗ також зазначає, що вакцинація людей, які вже інфіковані, підвищує їхні шанси на виживання.

 

За матеріалами https://erikhalvorsen.net/top-10-healthcare-innovations-of-the-20th-century/